学物质的积累引起的。对于轻微的戈谢病病例，医生可以在孩子出生后用酶替代疗法治疗，但更严重的戈谢病目前无法治疗，而且往往是致命的。在这些严重的情况下，需要尽早治疗。因此，西蒙·沃丁顿（Simon Waddington）和同事测试了一种在小鼠出生前对它们进行基因治疗的方法。

我们与沃丁顿谈论了工作。ResearchGate：在您的研究中，基因治疗方法在治疗戈谢病方面有多成功？

Simon Waddington 很好但并不完美我们大幅延长了小鼠

的寿命，从 15 天延长到 130 天以上甚至更长，但并没有完全消除 乌克兰手机号码清单 神经炎症。颅内基因疗法并不能治疗内脏疾病（因为它只是修复神经退行性变）。静脉基因疗法彻底消除了内脏疾病，这是一个意想不到但令人欣喜的惊喜。

Waddington：这是基因补充——提供葡萄糖脑苷脂酶（GBA）的额外工作副本) 基因，编码戈谢病缺陷的溶酶体酶。我们使用基因如何帮助您的预印本吸引合适的受众2018 年 6 月 27 日我。

们拥有 1500 万会员，并通过多种方式确保您的研究被重要的人看到。早期研究是ResearchGate 的重点，因此当您分享某些内容时，我们希望确保人们能够发现它。

您能简要解释一下您测试的基因治疗方法是如何发挥作用的吗

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