我们研究的独特之处在于，我们在子宫内传递了治疗基因，以防止神经退行性疾病的发生。我们证明了这种载体可以被传递，并导致广泛的基因表达到更大的非人类灵长类动物大脑。

有两个主要要点：首先，我们提供的证据表明，戈谢病可以通过基因治疗来治疗，甚至可以治愈，甚至戈谢病谱系最末端的急性神经病也可以治疗。其次，我们进行了多项实验来证明胎儿基因治疗可以转化为人类的可行性。

您认为有一天会在人类身上尝试这一方法吗

如果是的话，什么时候？Waddington：我认为戈谢病的基因治 土耳其手机号码清单 疗将在五年内进行临床试验。我对胎儿基因治疗不太确定。胎儿干细胞治疗临床试验已经进行，其中一项正在进行中（BOOSTB4）。还有一个最近的胎儿蛋白疗法试验真的很酷。可能第一个胎儿基因治疗将针对已尝试产后基因治疗的疾病，但有充分的证据表明胎儿方法会更好。

RG：是否有任何原因表明该方法在人类身上的效果不如在小鼠身上的效果好？

沃丁顿：是的——主要原因是人类体型更大，因此传播到神经系统可能不会那么有效。然而，最近针对血友病、脊髓性肌萎缩症等的临床试验已从小鼠身上很好地转移到了人类身上。

RG：这项研究的下一步是什么沃丁顿我们

正在与Apollo Therapeutics合作开发和优化用于产后临床翻译的载体

治疗载体传递基因，这是一种基于病毒生物学开发的传递工具病毒非常擅长传递遗 来电清单 传物质。我们使用的载体具有一种特殊的特性，即使是静脉注射，也能够传播到整个大脑。

RG：这项研究有什么重要意义？您是否想聘请最新重大发现背后的科学家？那么今天就来看看 ResearchGate 的科学招聘解决方案吧。图片由塔蒂亚娜 Vdb提供。